IIT（Investigator Initiated Trial）研究是指由医疗机构的研究者发起的、不以药品医疗器械等产品注册为目的的临床研究。IIT研究与药物注册临床试验的期望目的有明显区别（见图1）：一方面IIT研究可以丰富循证医学证据；另一方面也可作为注册临床试验的重要补充。这一点在细胞治疗技术领域中尤其重要。现行IIT研究的管理要求在原则上参照2021年10月1日国家卫健委发布的《医疗卫生机构开展研究者发起的临床研究管理办法（试行）》。该办法现已在北京、上海、广东、海南开展试点。

 

      细胞治疗技术的基础是“活细胞”。“活细胞”在动物模型内受制于肿瘤靶点的物种特异性、异种移植物抗宿主反应等原因，难以模拟出在人体内的免疫反应和细胞增殖归巢等生理过程。因此，IIT研究对于验证靶点和疗法的有效性和安全性，优化生产参数和工艺来说，非常重要。

 

      IIT研究的整体策略应当明确，不建议一项研究针对多个复杂问题，否则可能造成成本过高或流程过于复杂。其次，研究产品在开展IIT研究前需要完成较为成熟的工艺开发，并且安全性和有效性已经得到非临床实验的验证。同时，整个研究的参与人员应当对于过程中可能的风险做好预估，并建立应对方案。

      IIT研究应当按照相关管理办法进行备案和登记。例如，部门地区开展的此类研究应在“国家医学研究登记备案信息系统”中进行备案。另外，建议研究团队和相关组织方（例如，合同研究组织）对于整个研究的流程进行周密、详细的规划和安排，确保所有参与方都能按照既定的流程完成各自的任务，保证项目实施过程中对受试者的利益进行最大化的保护。

      结束阶段应关注数据收集是否完整，研究文件的完整程度是否符合质量要求，受试者的后续随访计划是否已经计划安排，同时要确保研究报告完成伦理委员会和机构递交。

      上海医药临床研究中心在细胞治疗IIT研究领域具备丰富的执行和管理经验。如果各位读者有任何疑问或问题，欢迎联系来电探讨交流。垂询电话：021-33677787。